Ovo je prava medicinska revolucija: Najsavremenija tehnika za izmenu gena prvi put korišćena za lečenje osobe

Najsavremenija tehnika za izmenu, tj. uređivanje gena korišćena je prvi put za lečenje osobe. Tretman je primenjen na tinejdžeru sa retkim poremećajem imunosistema, piše Nature navodeći da je ovo medicinski debi najsvestranije tehnike iz CRISPR porodice – preciznog editovanja gena.

Istraživači su dizajnirali tretman da isprave mutaciju koja izaziva hroničnu granulomatoznu bolest (HGB), opasno stanje koje onesposobljava različite ćelije imunosistema, uključujući i neutrofile. Mesec dana nakon što je tinejdžer primio tretman nije imao ozbiljnih neželjenih dejstava. Činilo se da je terapija obnovila funkciju ključnog enzima u dve trećine njegovih neutrofila — više nego dovoljno da pruži značajno jačanje njegovom imunosistemu.

Preporučujemo

Kompanija Prime Medicine, biotehnološka kompanija iz Kembridža, tek je saopštila rezultate tretmana, ali ih nije još objavila i u žurnalu sa stručnom recenzijom.

- Prerano je da bi se znalo da li je tretman bio uspešan: biće potrebno između šest meseci i godinu dana da bi se sa sigurnošću utvrdilo da izmenjene matične ćelije napreduju – rekla je Anarita Mićio, koja proučava gensku terapiju na Institutu Imagine u Dečjoj bolnici Neker u Parizu i nije bila uključena u istraživanje.

Ali, dodaje ona, to je obećavajući pristup lečenju teške bolesti, a prethodni rezultati kompanije Prime Medicine na miševima bili su ohrabrujući.

- Uložili su mnogo truda da osmisle savršenu strategiju koja je bila veoma efikasna dugoročno – naglasila je ona.

Veliko ekonomsko pitanje

Uprkos ovim ranim uspesima, Prime Medicine je objavila da neće samostalno dalje razvijati terapiju, nazvanu PM359.

- Prime Medicine istražuje opcije za nastavak kliničkog razvoja PM359 van kompanije - navodi se u saopštenju.

- Ta odluka odražava surovu realnost razvoja terapija za uređivanje gena za veoma retke bolesti. Nauka je dovoljno napredovala da bi mnogi pacijenti imali koristi od ovih tretmana za uređivanje gena. Ali sve se svodi ne samo na pitanje nauke i tehnologije, već i ekonomije – rekao je Dejvid Liju, hemijski biolog na Institutu tehnologije Masačusets i Univerzitetu Harvard, kao i suosnivač kompanije Prime Medicine.

Jedina terapija na tržištu

Jedina terapija za editovanje gena koja je trenutno na tržištu je tretman zasnovan na CRISPR–Cas9 tehnologiji za dva poremećaja krvi - anemiju srpastih ćelija i β-talasemiju. Ona košta više od 2 miliona američkih dolara po dozi i suočila se sa sporim uvođenjem u Sjedinjenim Američkim Državama i Velikoj Britaniji.

Ali niz poboljšanih metoda za uređivanje genoma obećava mnoge opcije lečenja izvan klasičnog CRISPR–Cas9.

Nekoliko kliničkih ispitivanja je u toku koristeći drugi oblik uređivanja gena, nazvan osnovno editovanje, koji pruža programabilni sistem za zamenu pojedinačnih DNK slova. Prošle nedelje, istraživači su izvestili o prvoj upotrebi osnovnog editovanja za stvaranje prilagođene terapije za jednu osobu: bebu sa smrtonosnim metaboličkim poremećajem, o čemu je Telegraf Nauka pisao.

Iscrpljujući režim

Precizno editovanje je svestranije i predvidljivije od CRISPR–Cas9 ili osnovnog editovanja, i može da prepravlja, umeće ili briše delove DNK na programabilan način.

Hronična granulomatozna bolest bila je posebno dobar cilj za precizno editovanje jer se njen najčešći oblik može ispraviti umetanjem dva izbrisana slova u DNK sekvencu — nešto što ni CRISPR–Cas9 ni osnovno editovanje ne mogu pouzdano da urade.

Tretman kompanije Prime Medicine podrazumeva uklanjanje krvnih matičnih ćelija osobe, njihovo precizno editovanje i zatim ponovno unošenje u telo osobe. Ovaj proces povećava troškove i složenost terapije: tretman se mora pripremati za svakog primaoca i, pre primanja uređenih ćelija, svaki primalac mora proći iscrpljujući režim hemioterapije kako bi se uništile preostale originalne matične ćelije i napravilo mesto za editovane.

(Telegraf Nauka/Nature)