Prva testiranja genske terapije na celoj jetri

Foto: Shutterstock

Genska terapija je revolucionarni pristup tretiranju ozbiljnih genetskih bolesti koja uglavnom uključuje zamenu ili popravku lošeg gena. Najefikasniji sistemi primene danas su bazirani na bezopasnom virusu zvanom adeno-asocirani virus (AAV) koji ima prirodnu sposobnost da prenosi genetske informacije u ljudske ćelije, piše EurekAlert.

Istraživači se suočavaju sa odsustvom pristupa laboratorijskim testovima koji su biološki relevantni i klinički prediktivni pre testiranja terapije na pacijentima. Bitno je da ti modeli verno predstavljaju ljudske fiziološke uslove i složenu organizaciju tkiva, tako da se ishod terapije može tačno predvideti.

Preporučujemo

Naučnici su radili na novom metodu održanja ljudske jetre u životu u laboratorijskim uslovima. Jetre koje nisu bile pogodne za transplantaciju i ranije bi bile odbačene ili držane na ledu radi istraživanja sad mogu biti očuvane izvan tela na ljudskoj telesnoj temperaturi, što omogućava najnaprednije biomedicinsko ispitivanje.

Reč je o sistemu normotemičke perfuzije jetre.

Sad je demonstriran potencijal upotrebe tog sistema za testiranje terapija baziranih na AVV pre kliničkih ispitivanja. Upotreba cele jetre je revolucionarni nepredak na polju genske terapije pošto omogućava da se precizno testira kako će nova terapija delovati na vrlo važan organ, jetru – što je ranije bilo nemoguće.

„Ovo je važno zato što trenutna generacija virusnih vektora koje koristimo za dostavljanje genske terapije u jetru nisu dovoljno dobri za većinu kliničkih primena“, kaže profesor Lešek Lisovski.

Ovaj novi model ljudske jetre biće ne samo prekretnica u izvođenju funkcionalnih evaluacija nove terapije, već će omogućiti i precizniju procenu efikasne doze nove terapije i identifikaciju potencijalnih toksičnih nusefekata. Biće to i moćan sistem za razvoj novih prilagođenih virusnih vektora koji će činiti osnovu terapija sledeće generacije.

(Telegraf Nauka/EurekAlert)