Vreme čitanja: oko 3 min.
Kovid vakcine pomogle u stvaranju terapije za retku bolest
Vreme čitanja: oko 3 min.
Terapija je testirana na 31 mišu sa argininosukcinskom acidurijom
Koristeći tehnologiju vakcina protiv kovida-19, tim naučnika sa Univerzitetskog koledža Londona (UCL), Kraljevskog koledža Londona i iz Moderne stvorio je efikasnu terapiju za retku bolest – argininosukcinsku aciduriju. Potencijal tehnologije koja bi jednog dana mogla da pomogne ljudima, za sada je uspešno testiran na miševima, saopštio je UCL.
Istraživanje je objavljeno u Science Translational Medicine, a u njemu je utvrđeno da mRNK može biti korišćen za ispravljanje genetskog oboljenja.
Argininosukcinska acidurija je nasledni metabolički poremećaj koji utiče na način na koji telo razgrađuje proteine, što može dovesti do visokih nivoa amonijaka u krvi. Pacijenti takođe imaju problema sa balansom regulacije glutationa, što je važno za detoksifikaciju jetre.
Ovo oboljenje u proseku pogađa jedno od 100.000 novorođenčadi.
- Glasnička RNK (mRNK) je revolucionarizovala polje razvoja vakcina tokom pandemije kovida-19. Verujemo da sada može da uradi to isto na polju retkih bolesti – rekao je dr Džulijan Barto, koautor studije i istraživač sa Instituta za dečje zdravlje UCL.
Retke bolesti često su rezultat grešaka u DNK pacijenata i od njih pati oko 300 miliona ljudi širom sveta, navodi se. Međutim, za manje od 5 odsto tih oboljenja postoje odobrene terapije. Većina njih koristi genetsku terapiju da bi loše gene zamenila onima koji normalno funkcionišu, što ublažava bolest.
Do skoro je genetska terapija koristila modifikovane viruse da donese terapijske gene do bolesnih ćelija. Međutim, ti sistemi mogu da izazovu jake neželjene efekte, poput reakcije imunosistema. To znači da ne mogu baš često da se upotrebljavaju.
Tim je zbog toga pokušao da ispita mogućnost korišćenja mRNK tehnologije kao alternative.
Glasnička RNK je molekul koji sadrži instrukcije koje usmeravaju ćelije da proizvode proteine. Naučnici su uspeli da mišu intravenozno daju terapiju i ciljaju ćelije u jetri.
Terapija je testirana na 31 mišu sa argininosukcinskom acidurijom, i to od rođenja i u kasnijim fazama bolesti. U kontrolnoj grupi bio je jednak broj miševa koji nisu lečeni.
Kod miševa, korist od mRNK terapije trajala je samo sedam dana, pa je procedura ponavljana svake nedelje tokom osam nedelja. Međutim, naučnici veruju da će kod ljudi to trajati duže.
Tokom terapije miševi su pregledani pozitronskom emisionom tomografijom (PET) kako bi se pratile korekcije regulacije glutationa. Otkriveno je da je terapija korigovala smrtonosne posledice bolesti. Svi miševi koji nisu lečeni umrli su tokom prve dve nedelje života, dok su miševi koji su primili terapiju na rođenju živeli oko tri meseca. Osim toga, šest od sedam miševa koji su primili terapiju kao pomoć u kasnijim fazama bolesti takođe je preživelo dok su oni koji nisu dobili terapiju preminuli.
Istraživači su primetili i da su organi koje je tretirala mRNK bili slični onima kod zdravih miševa iz kontrolne grupe.
- Pokazali smo da mRNK ima terapijski potencijal za lečenje nelečivih genetskih bolesti. Cilj nam je da koristimo ovaj pristup i za lečenje drugih naslednih bolesti jetre i da ovo prevedemo u mRNK terapiju za lečenje pacijenata, posebno dece – reka je dr Barto.
- Ovo je sjajan primer saradnje naučnika iz različitih oblasti, koji je doveo do izvanrednih rezultata. Kad shvatimo šta ne valja kod neke bolesti, možemo ne samo da ispravimo grešku, već da je pratimo u realnom vremenu zahvaljujući skeniranju. Nadamo se da ćemo u skorijoj budućnosti sprovesti i testove na ljudima – rekao je dr Tim Vitni, koautor studije sa Kraljevskog koledža Londona.
(Telegraf Nauka/UCLNews)
Nauka Telegraf zadržava sva prava nad sadržajem. Za preuzimanje sadržaja pogledajte uputstva na stranici Uslovi korišćenja.
Mihajlo
Cekaj malo, zar nisu sve oni koji su tvrdili da je kovid vakcina genska terapija i da menja DNK proglaseni antivakserima, teoreticarima zavere itd. Sad odjednom upravo to radi...
Podelite komentar