Revolucija u medicini! Sjajni rezultati faze 1b kliničkog ispitivanja: Jedna doza leka smanjila holesterol 62%

Američka farmaceutska kompanija Lili (Eli Lilly and Company) objavila je pozitivne rezultate faze 1b studije Heart-2, u kojoj su ispitani lekovi VERVE-102 za in vivo bazno editovanje gena, dizajnirani da trajno isključe gen PCSK9 u jetri i snize holesterol lipoproteina niske gustine (LDL-C) u krvi nakon jedne infuzije, piše PR Newswire.

Kliničko ispitivanje Heart-2 procenjuje VERVE-102 kod odraslih osoba sa heterozigotnom porodičnom hiperholesterolemijom (HeFH) ili prevremenom koronarnom arterijskom bolešću (CAD). Ovi podaci su predstavljeni kao hitna usmena prezentacija (late-breaking) na kongresu Evropskog udruženja za aterosklerozu (EAS) i istovremeno objavljeni u The New England Journal of Medicine.

Preporučujemo

U studiji Heart-2, jedna intravenska infuzija leka VERVE-102 dovela je do značajnog smanjenja nivoa proteina PCSK9 u cirkulaciji i odgovarajućeg smanjenja LDL-C kod svih ispitanih nivoa doza. U ovoj analizi sprovedenoj na 35 učesnika, jedna doza VERVE-102 rezultirala je prosečnim smanjenjem PCSK9 zavisnim od doze, u rasponu od 51% do 88%, pri najnižoj dozi od 0,3 mg/kg, odnosno najvišoj od 1,0 mg/kg. Odgovarajuća prosečna smanjenja LDL-C iznosila su 9% (0,3 mg/kg), 44% (0,45 mg/kg), 45% (0,6 mg/kg), 33% (0,7 mg/kg), 51% (0,8 mg/kg) i 62% (1,0 mg/kg). Ova smanjenja su bila održiva tokom vremena, uz uočenu trajnost do 18 meseci nakon tretmana.

- Ovi rani podaci nam pružaju ohrabrujuće dokaze da in vivo bazno editovanje PCSK9 može ponuditi nov pristup postizanju značajnog i trajnog smanjenja LDL-C jednokratnim tretmanom – rekao je dr Rijaz S. Patel, kardiolog i profesor kardiologije na Univerzitetskom koledžu u Londonu. - Mnogi pacijenti sa povišenim LDL-C bore se da postignu održivu kontrolu uprkos stalnim naporima sa lekovima koji su danas dostupni, što ih izlaže značajnom riziku od kardiovaskularnih događaja. S obzirom na to da je koronarna arterijska bolest i dalje jedan od vodećih uzroka smrti širom sveta, potreba za novim pristupima je stvarna.

VERVE-102 se dobro podnosio na svim nivoima doza, bez prijavljenih ozbiljnih neželjenih efekata povezanih sa tretmanom, niti toksičnosti koja bi ograničavala dozu. Neželjeni efekti povezani sa lekom VERVE-102 uključivali su blage reakcije povezane sa infuzijom i umor. Svi učesnici su primili punu planiranu dozu i nijedan učesnik se nije povukao iz studije.

- Pre 20 godina genetika nam je pokazala da ljudi rođeni sa prirodno isključenim PCSK9 genom imaju nizak LDL-C tokom celog života i da su izuzetno zaštićeni od srčanog udara, ali današnje hronične terapije s mukom postižu ovo doživotno snižavanje – rekao je dr Sekar Katiresan, viši potpredsednik kompanije Lili i suosnivač kompanije Verve Therapeutics. - Rezultati Heart-2 studije pružaju rane kliničke dokaze da jedna doza VERVE-102 može oponašati efekte snižavanja LDL-C kardioprotektivnih varijanti PCSK9, potencijalno transformišući kardiovaskularnu negu iz hroničnog upravljanja u jednokratni tretman.

Američka agencija za hranu i lekove (FDA) dodelila je status ubrzanog postupka (Fast Track) leku VERVE-102 za smanjenje LDL-C kod učesnika sa hiperlipidemijom i visokim doživotnim kardiovaskularnim rizikom. HeFH pogađa približno jednu od 200 do 250 osoba i karakteriše se doživotnim povišenjem LDL-C, što vodi ka prevremenoj kardiovaskularnoj bolesti, uključujući koronarnu arterijsku bolest. Širom sveta, koronarna arterijska bolest ostaje vodeći uzrok smrti, pogađajući više od 300 miliona ljudi.

Kompanija Lili planira da započne kliničku studiju faze 2 za VERVE-102 do kraja ove godine.

(Telegraf Nauka/PR Newswire)