Revolucionarno: Da li je na pragu lek za dijabetes tipa 1? Naučnici uspešno presadili ključne ćelije pankreasa

Istraživači sa Univerzitetske bolnice u Upsali izvestili su da su genetski uređene donor ćelije ostrvaca pankreasa (Langerhansova ostrvca, skupine ćelija u gušterači koje su odgovorne za proizvodnju hormona koji regulišu nivo šećera u krvi) preživele 12 nedelja u telu muškarca sa dugogodišnjim dijabetesom tip 1, bez korišćenja imunusupresivne terapije, piše Medical Express.

Intenzivna insulinska terapija može odložiti komplikacije i poboljšati očekivani životni vek. Dijabetes tip 1 sa ranim početkom i dalje je povezan sa smanjenim kvalitetom života, ozbiljnim kardiovaskularnim rizikom i skraćenim životnim vekom. Toksičnost doživotne imunosupresije takođe doprinosi oboljevanju i smrtnosti kod primaoca transplantata.

Preporučujemo

U studiji pod nazivom „Preživljavanje transplantiranih alogenskih beta-ćelija bez imunosupresije“, objavljenoj u časopisu New England Journal of Medicine, istraživači su sproveli prvu kliničku studiju na ljudima kako bi testirali da li hipoimune inženjerski modifikovane ćelije ostrvaca mogu izbeći odbacivanje.

U studiji je učestvovao jedan 42-godišnji muškarac sa 37 godina trajanja dijabetesa tip 1.

Ostrvca pankreasa donora sa odgovarajućom O krvnom grupom izolovana su, razdvojena, genetski izmenjena CRISPR-Cas12b tehnikom tako da su isključeni geni B2M i CIITA, zatim su preko lentivirusa modifikovane da prekomerno izražavaju CD47, ponovo su grupisane i ubrizgane u 17 mesta u levi brahioradijalni mišić pod opštom anestezijom. Nisu korišćeni glukokortikoidi, antiinflamatorni lekovi niti imunosupresivi.

Serijski testovi tokom 84 dana pokazali su snažne adaptivne i urođene imune napade na preostale ćelije divljeg tipa i dvostruke izmenjene ćelije.

Hipoimune ćelije nisu izazvale aktivaciju T-ćelija, proizvodnju antitela niti citotoksičnost. Nivo visoko osetljivog C-peptida ostao je blizu ili iznad 10 pmol/L i rastao je tokom testiranja mešanim obrokom; glikozilirani hemoglobin (HbA1c) pao je za otprilike 42%. Magnetna rezonanca i PET skeniranje sa GLP-1 receptorom potvrdili su vitalne transplantate bez upale. Zabeležene su četiri blage neželjene reakcije, nijedna nije pripisana lekovima.

Dnevna terapija insulinom je nastavljena jer je u implantirano bilo samo 7% pune zamene beta-ćelija. Autori studije stoga opisuju ispitivanje kao potvrdu preživljavanja i funkcionalnosti ćelija.

Istraživači zaključuju da bi hipoimuno genetsko uređivanje moglo na kraju dovesti do lekovite zamene beta-ćelija za dijabetes tip 1 bez sistemske imunosupresije, što bi olakšalo svakodnevno upravljanje i smanjilo dugoročne komplikacije za milione ljudi.

(Telegraf Nauka/MedicalExpress)