Žena imala tri autoimune bolesti opasne po život: Ćelijska terapija resetovala njen imunosistem

Žena stara 47 godina više od decenije živela je sa tri autoimune bolesti opasne po život, a nakon što je ćelijska terapija resetovala njen poremećeni imunosistem, ona se vratila skoro normalnom životu.

Ona je prošla kroz devet različitih tretmana, od kojih nijedan nije imao dugotrajan efekat, pre nego što je prošle godine primila terapiju u Univerzitetskoj bolnici Erlangen u Nemačkoj. U to vreme bile su joj potrebne svakodnevne transfuzije krvi i stalna terapija lekovima za razređivanje krvi, piše Gardijan.

Preporučujemo

Samo nekoliko nedelja nakon ćelijske terapije, lekari su primetili da su sve tri bolesti reagovale, došlo je do zapanjujućeg poboljšanja stanja pacijentkinje. Poslednjih 14 meseci ona se nalazi u remisiji bez ikakve terapije i uglavnom je sposobna za normalan život.

Profesor Fabijan Miler, koji je predvodio tim lekara, izjavio je da su brzina i dubina odgovora pacijentkinje bili „izvanredni“ i da je terapija „značajno poboljšala kvalitet njenog života“. On je dodao da su neophodna klinička ispitivanja kako bi se saznalo koliko je terapija trajna i da li će biti efikasna kod drugih autoimunih bolesti.

Pacijentkinja je bolovala od retkog krvnog poremećaja opasnog po život – autoimune hemolitičke anemije (AIHA), pri kojoj pogrešno usmeren imunosistem uništava crvena krvna zrnca. Tokom pogoršanja bolesti, pacijentima su potrebni imunosupresivni lekovi i redovne transfuzije krvi. U njenom slučaju, standardni tretmani više nisu delovali. „Pacijentkinja više nije imala opcija za lečenje i ne bi mogla da napusti odeljenje jer su joj bile potrebne svakodnevne transfuzije“, rekao je Miler.

Uz AIHA, žena je imala još dve autoimune bolesti. Jedna, imuna trombocitopenija (ITP), uzrokovana je imunim ćelijama koje uništavaju krvne pločice (trombocite), što povećava rizik od krvarenja. Druga, poznata kao antifosfolipidni sindrom (APS), ima suprotan efekat i povećava rizik od opasnih krvnih ugrušaka. Sve tri bolesti bile su posledica poremećenih B-ćelija koje proizvode antitela za borbu protiv infekcija.

Kako više nije bilo drugih opcija, lekari su ponudili tretman poznat kao CAR T-ćelijska terapija, koja se pokazala revolucionarnom za određene vrste kancera. Tim je izvukao bela krvna zrnca pacijentkinje i izolovao njene T-ćelije, koje patroliraju telom i ubijaju zaražene ili abnormalne ćelije. Lekari su genetički modifikovali T-ćelije da prepoznaju protein zvan CD19 koji se nalazi na B-ćelijama, a zatim su ih vratili u pacijentkinju.

Terapija je brzo počela da deluje, uništavajući sporne B-ćelije. Žena je primila poslednju transfuziju krvi nedelju dana nakon tretmana, a dve nedelje kasnije bila je dovoljno snažna za svakodnevne aktivnosti. Činilo se da je njen imunosistem prestao da napada crvena krvna zrnca, a i ostala autoimuna stanja su se poboljšala. Kada su se njene B-ćelije ponovo pojavile mesecima kasnije, delovale su zdravo, što sugeriše da je terapija resetovala njen imunosistem. Detalji su objavljeni u žurnalu Med.

Žena i dalje ima nizak broj belih krvnih zrnaca i blago povišene enzime jetre, ali istraživači veruju da je to posledica višegodišnjih prethodnih tretmana, a ne same CAR-T terapije.

Profesor Ben Parker, reumatolog konsultant u Kelgren centru za reumatologiju pri fondaciji NHS Univerziteta u Mančesteru, rekao je da je ohrabrujuće to što su sva stanja pacijentkinje reagovala na terapiju. „Produženi odgovor bez standardne terapije sugeriše da je došlo do imunog reseta“, rekao je on, mada ostaje nejasno koliko će to trajati.

Parker, koji vodi ispitivanja CAR-T terapije za lupus i srodna autoimuna stanja u Mančesteru, dodao je: „Trenutno su u toku mnoga aktivna ispitivanja za različita autoimuna stanja, uključujući lupus, miozitis, multiplu sklerozu (MS), sistemsku sklerozu i vaskulitis, a neka su već objavila rane rezultate. Prikazi pojedinačnih slučajeva ne dokazuju da tretman deluje za širu upotrebu, i upravo zato su nam potrebna klinička ispitivanja.“

(Telegraf Nauka/The Guardian)