Nova platforma za gensku terapiju koristi proteinske „nanokaveze“ nalik virusima

Profesor Sangmin Li sa Odeljenja za hemijski inženjering na južnokorejskom Pohanskom univerzitetu nauka i tehnologije (POSTECH) i dobitnik Nobelove nagrade za hemiju 2024, profesor Dejvid Bejker sa Vašingtonskog univerziteta, razvili su inovativnu terapeutsku platformu imitirajući složene srukture virusa pomoću veštačke inteligencije (AI).

Virusi su specifično dizajnirani da uhvate genetski materijal u sferične proteinske omotače, što im omogućava replikaciju i okupaciju ćelija domaćina, uz često izazivanje bolesti.

Preporučujemo

Inspirisani ovim kompleksnim strukturama, istraživači su ispitivali veštačke proteine modelirane po ugledu na viruse. Ovi „nanokavezi“ imitiraju ponašanje virusa, praktično dostavljajući terapeutske gene do ciljanih ćelija.

Međutim, postojeći nanokavezi suočavaju se sa velikim izazovima: njihova mala veličina ograničava količinu genetskog materijala koju mogu da nose i njihov prost dizajn ne postiže replikaciju multifunkcionalnosti prirodnih virusnih proteina.

Radi prevazilaženja tih ograničenja, upotrebljen je računarski dizajn na bazi AI. Iako većina virusa ima simetrične strukture, takođe postoje suptilne asimetrije. Pomoću AI rekonstruisane su te tanane karakteristike i uspešno su dizajnirani nanokavezi u tetraedarskim, oktaedarskim i ikosaedarskim oblicima prvi put.

Dobijene nanostrukture sastavljene se od četiri tipa veštačkih proteina, formirajući složene građevine sa šest različitih protein-protein spojeva. Ikosaedarska struktura, do 75 nanometara u prečniku, ističe se svojom sposobnošću da obuhvati triput više genetskog materijala nego konvencionalni vektori za dostavu gena, poput adeno-asociranih virusa, što predstavlja značajan napredak u genskoj terapiji.

Elektronska mikroskopija je potvrdila da nanokavezi dobijeni pomoću AI ostvaruju precizne simetrične strukture. Eksperimenti funkcionalnosti su dalje demonstrirali njihovu sposobnost da efikasno dostave terapeutske pakete do ciljanih ćelija, utirući put praktičnim medicinskim primenama.

Ratvoj veštačke inteligencije otvara vrata novom dobu dizajniranja i konstrukcije veštačkih proteina radi zadovoljavanja potreba čovečanstva. „Nadamo se da će ovo istraživanje ubrzati razvoj genskih terapija i podstaći napredak u pogledu sledeće generacije vakcina i drugih biomedicinskih inovacija“, kažu autori.

(Telegraf Nauka/POSTECH)