Deca rođena gluva, primila injekcije i sad čuju normalno: Nova genska terapija donosi revoluciju u medicini

Foto: José Manuel Gelpi Díaz / Alamy / Alamy / Profimedia

Petoro dece koji su rođeni gluvi sada mogu da čuju na oba uva nakon što su učestvovali u neverovatnoj genskoj terapiji, javio je Gardijan. Ovo testiranje genske terapije daje veliku nadu za buduće tretmane.

Deca nisu mogla da čuju zbog urođene genetske mutacije koja remeti sposobnost tela da stvara protein potreban za obezbeđivanje da zvučni signali putuju bez problema od uva do mozga.

Preporučujemo

Doktori Univerziteta Fudan u Šangaju lečili su decu, koja su imala između jedne i 11 godina. Ideja je bila da leče oba uva u nadi da će deca razviti dovoljno sluha da mogu da učestvuju u razgovorima i shvate iz kog pravca zvuk dolazi.

U roku od nekoliko nedelja od početka genske terapije, deca su mogla da čuju, da lociraju izvor zvuka i da prepoznaju govor u bučnom okruženju. Dvoje dece je čak snimljeno kako igra uz muziku, navodi se u studiji objavljenoj u Nature Medicine.

Dr Ženg-Ji Čen, naučnik bolnice Massachusetts Eye and Ear pri Harvardu i jedan od vođa kliničkog ispitivanja, rekao je da su rezultati neverovatni i da su stručnjaci nastavljali da primećuju kako je sluh dece dramatično napredovao.

Terapija koristi neaktivni virus da „prošvercuje“ radne kopije pogođenog gena koji se nazica Otof u srednje uvo. Kada je unutra, ćelije tu koriste novi genetski materijal kao šablon za pravljenje radnih kopija ključnog proteina – otoferlina.

Video snimci koje je tim objavio pokazuju da dvogodišnji dečak posle tri nedelje terapije reaguje na zvuke i igra uz muziku, a nije ni na šta reagovao pre primanja injekcija.

Druga pacijentkinja, trogodišnja devojčica pre terapije nije reagovala na zvuk, sad razume rečenice i izgovara neke reči.

Najstarija pacijentkinja, devojčica od 11 godina, nije pre terapije reagovala na tonove, ali posle samo šest nedelja reagovala je na sve te tonove i od 13. nedelje učestvovala je u treningu govora.

Više od 430 miliona ljudi na planeti ima gubitak sluha, a oko 26 miliona ljudi gluvo je od rođenja. Kod oko 60 odsto dece razlog toga je genetski faktor.

(Telegraf Nauka / The Guardian)