Novi tretman daje nadu u borbi protiv smrtonosne neurološke bolesti

Foto: Pixabay

Ta bolest pogađa oko 30.000 Amerikanaca u bilo kom trenutku, uzrokujući progesivni gubitak motorne i kognitivne funkcije. Većina pacijenata umre u roku od pet godina nakon dijagnoze, piše MedicalXpres.

Istraživači sa Severoistočnog univerziteta ispitivali su način ciljanja i stabilizacije uveliko prisutnog enzima koji štiti ćelije od toksičnih nusproizvoda konzumiranja hrane i udisanja kiseonika.

Preporučujemo

Nasleđene mutacije gena odgovornog za proizvodnju tog proteina, zvanog SOD1, uključene su u mnoge slučajeve ALS, a u nekim slučajevima se takve mutacije mogu pojaviti bez porodične istorije.

Nepravilno funkcionisanje gena SOD1 izaziva sastavljanje tog proteina u pogrešan oblik. To ga sprečava da obavlja svoje zadatke, ali takođe može izazvati nagomilavanje proteinskih grudvica koje su obeležje i Alchajmerove, Parkinsonove i drugih bolesti.

U periodu od 12 godina, istraživači su otkrili i testirali „molekularni stabilizator“ S-XL6 koji deluje kao „kopča“ i prisiljava protein da zadrži ispravnu konfiguraciju.

Veliki izazov je bilo pronalaženje molekularne kopče koja bi ciljala samo SOD1, ne proteine koji nisu meta, što bi otrovalo domaćina.

Molekul je testiran na miševima koji su genetski modifikovani tako da imaju neki oblik ALS, i otkriveno je da ne samo obnavlja funkciju proteina, već i da zaustavlja njegove sekundarne tosične efekte. Bezbednost je takođe dokazana kod pacova i pasa.

Uspešno je stabilizovao 90% SOD1 proteina u krvnim ćelijama i 60-70% u moždanim ćelijama.

Uskoro se očekuje dozvola za klinička ispitivanja na ljudima, a investitor je kupio patentna prava.

Ovaj tretman bi se mogao upotrebljavati uz „Bajodženov“ lek kalsodi, koji smanjuje broj kopija gena SOD1 koje telo proizvodi, kažu istraživači.

(Telegraf Nauka/MedicalXpress)